潘卓华：一定拿诺奖的光遗传学 被遗忘的创始人

光遗传学被认为是数十年来神经科学的最大突破，为治愈帕金森、盲人和慢性病提供了可能。然而，它的创始人是谁呢？近日，美国健康医疗专业媒体《STAT》采访了这位可能是光遗传学第一人的科学家——美国韦恩州立大学教授潘卓华（中国科学技术大学774校友）。

早在2004年2月，潘卓华成功将光敏通道蛋白添加到视网膜神经元中，通过光照改变细胞活性。为此，美国国立卫生研究院（NIH）授予他30万美元的资助，并称赞这是一项史无前例的革命性技术。

潘卓华并不知道，他当时正与世界各地多家实验室赛跑。谁料本是最早完成实验的潘卓华，先后在《Nature》《Nature Neuroscience》《Journal of Neuroscience》等期刊投递文章屡屡遭拒，并未引起重视。杂志编辑回应称其文章应用狭窄，只解释了光敏通道蛋白在恢复视觉上的应用，而非普遍应用。也有人说，潘卓华的国别、学校排名等都是被忽视的原因。

2005年，当相似的成果由美国斯坦福大学的Karl Deisseroth和麻省理工学院的Ed Boyden发表在《Nature Neuroscience》之后，轰动一时，并被《纽约时报》称为光遗传学史上的重大突破。相较于美国学者获得的高额资金与媒体聚焦，潘卓华在十年间资助有限仅够维持研究。当《STAT》问对于当年经历的看法时，他称赞了美国学者，说只是如果自己的文章发表更早，他们就能获得更多的认可了。现在，潘卓华还在从事光遗传学的研究，说：“我的实验室很小，我们的主要兴趣在于让人们重获光明。”

潘卓华教授并未止步于纸上谈兵。《麻省理工科技评论》发布2016年“50大创新公司”，其中有一家RetroSense Therapeutics公司。这家成立于2009年的公司将基因治疗和光遗传学结合起来治疗失明。2016年2月底，在该公司科学家潘卓华教授的主导下，一名因视网膜色素变性丧失视力的德州女性，已经接受光遗传学治疗，成为光遗传学治疗的全球第一人。

治疗中使用的药物RST-001属于基因治疗药物，即使用对人体无害的病毒，将绿藻的感光蛋白转到眼睛特定的细胞中，使该细胞具备将光信号转换成电信号的功能，顶替受损感光细胞的工作。由于目前没有治疗RP的药物，RST-001被FDA授予“孤儿药”称号。

2005年至今，Deisseroth获得1800万美元基金，Boyden拿到的超过1000万美元，两人名利双收。潘卓华只在过去十年拿到了300万美元，据称只够勉强维持运营。对此，潘卓华心静如水，坚持称赞美国学者“毫无疑问，他们做了杰出的工作”，也平静地说自己很幸运。

潘卓华，1978年3月从浙江金华一中进入中国科学技术大学近代物理系学习，1982年获得学士学位。1984年获中国科学院生物物理所硕士；1990年获纽约州立大学布法罗分校博士学位。随后担任美国韦恩州立大学医学院教授，2011年出任该校Kresge眼科研究所讲席教授，也是RetroSense Therapeutics首席科学家。