光遗传学斩获2026年诺奖，哪些药企有布局？进展如何？

诺贝尔生理学或医学奖将光遗传学带到聚光灯下。

当地时间10月5日，瑞典卡罗琳医学院宣布，将2026年诺贝尔生理学或医学奖授予美国科学家卡尔·戴塞罗思、德国科学家彼得·黑格曼和格奥尔格·内格尔，以表彰他们在光门控离子通道和光遗传学方面的发现。

根据诺奖官网，黑格曼和内格尔在一种单细胞藻类中发现了一种名为通道视紫红质的特殊蛋白质。这种位于细胞表面的蛋白质受蓝光照射时，离子通道会像门一样打开，使带电离子进入细胞并产生电信号。他们还发现，将这种蛋白质置于其他细胞中，也可以使这些细胞对光产生反应。戴塞罗思随后将编码通道视紫红质的基因导入大鼠神经细胞，通过蓝光照射成功触发神经信号，并于2005年发表这一成果，两年后进一步在活体小鼠大脑中用光控制神经细胞活动。

这种方法被称为光遗传学，它使研究人员能够研究活体大脑中的神经细胞如何影响记忆、感觉和行为，并揭示与神经系统和精神疾病相关的神经回路。

诺奖评委、卡罗琳医学院临床免疫学教授潘嫱表示，光遗传学为研究大脑功能提供了重要工具，也展现出临床应用潜力，已尝试帮助某些视网膜疾病患者恢复部分视觉功能，并研究抑郁症、阿尔茨海默病和疼痛等疾病的神经机制。

光遗传学也是国内外药企研发的技术路径之一，主要覆盖眼科和中枢神经系统疾病两大领域，其中视网膜色素变性（RP）等致盲眼病是竞争集中之地。今年9月，美国FDA已受理一款光遗传学基因疗法MOGENRY的生物制品许可申请，拟用于治疗伴严重视力丧失的RP患者。这款一次性玻璃体内注射的疗法若获批，有望成为该患者群体首款无须针对特定致病基因的疗法。

2016年，后被艾伯维收购的艾尔建宣布以6000万美元首付款收购RetroSense Therapeutics，后者开发用于治疗视网膜色素变性致盲患者的光遗传学基因疗法。2021年，诺华收购Arctos Medical，获得临床前光遗传学AAV基因治疗计划及专有技术，主要开发治疗遗传性视网膜营养不良等疾病的潜在方法。

国内一批初创公司也在加码，包括星明优健、健达九州、中眸医疗等，背后有复星医药等上市药企。2025年10月，星明优健与AviadoBio就管线UGX-202达成独家选择权及许可协议，若行使选择权，星明优健可获高达4.13亿美元的各类款项及销售特许权使用费。UGX-202是一款处于临床开发阶段的AAV基因疗法，用于治疗RP患者。

今年7月，健达九州宣布完成数亿元人民币A轮融资，其光遗传学核心管线GA001针对视网膜色素变性，已获美国FDA临床Ⅱ期许可及孤儿药资格、快速通道资格认定，并启动注册临床试验。中眸医疗的核心产品ZM-02用于治疗晚期视网膜退行性疾病，今年8月获国家药监局临床试验批准，此前获美国FDA孤儿药资格及临床许可，该公司背靠上市公司海特生物。

随着诺贝尔奖光环的加持，光遗传学这一赛道有望在医药行业引发新的热潮。